Az AGAMREE egy Vamorolon hatóanyagú szteroid-analóg készítmény, amely klinikailag bizonyítottan javítja az izomerőt és a működést a DMD-vel élő fiúknál.
Ezt a gyógyszert azért fejlesztették ki, hogy a DMD-ben általánosan használt kortikoszteroidok gyulladáscsökkentő hatását bizonyos mellékhatásoktól mentesítse. A jelenleg rendelkezésre álló adatok azt mutatják, hogy az AGAMREE, a kortikoszteroidokkal ellentétben, nem korlátozza a növekedést és nincs negatív hatása a csontanyagcserére, amint azt a normál csontképződés és a csontfelszívódási adatok mutatják.
Ellenben a jelenleg hazánkban általánosan alkalmazott Deflazacort tartalmú CALCORT magában hordozza az összes kortikoszteroidra jellemző kockázatot, beleértve az immunszupressziót, a csökkent csontsűrűséget, a szteroid által kiváltott izomsorvadást, a myopathiát és az endokrin elégtelenséget. A klinikai vizsgálatokban a leggyakoribb mellékhatások a Cushing-féle megjelenés, a súlygyarapodás és a megnövekedett étvágy voltak.
Az Európai Gyógyszerügynökség 2023. december 14-én engedélyezte az Európai Unió egész területére az AGAMREE nevű készítmény forgalomba hozatalát.
2024 szeptemberében a Santhera Pharmaceuticals és a GENESIS Pharma 20 közép- és kelet-európai piacra, többek között Magyarországra is aláírt egy forgalmazási megállapodást. Ennek a stratégiai együttműködésnek az a célja, hogy biztosítsa a betegek optimális hozzáférését az AGAMREE-hez hazánkban is.
A Santhera Pharmaceuticals, egy ritka betegségekre szakosodott gyógyszeripari vállalat, ami idén bejelentette, hogy megállapodást kötött a Német Kötelező Egészségbiztosítási Pénztárak Országos Szövetségével (GKV-SV). Ennek köszönhetően az AGAMREE Németországban szövetségi árat kapott a DMD kezelésére 4 éves és idősebb betegeknél, függetlenül a mögöttes genetikai mutációtól.
Mindezekkel a jó hírekkel ellentétben a hazai hozzáállás nem éppen reményt keltő, hanem inkább lemondó. Számos család pontosan egy éve várja az AGAMREE-vel kapcsolatban a neurológus javaslatára beadott egyedi méltányossági támogatási kérelemére az elbírálást.
Választ, vagy legalábbis pozitív választ azonban nem fogunk kapni, hazánkban ez általánosan elfogadott eljárás, ha olyat kérünk, ami túl drága. Hallgatnak, vagy hosszú várakozás után elutasítanak, mert nem is olyan hatásos, vagy majd egymásra mutogatnak. Ennek egyetlen oka van: a hazai TB rendszer más és hogy miben más? Modern gyógyszerekre, amik persze drágábbak is idehaza nincs pénz és ez egy általánosan elfogadott tény. Csakhogy itt a beteg gyermekeinkről van szó, miközben várakozunk, az ő órájuk gyorsan ketyeg, ezért most nem tudjuk elfogadni ezt a magyarázatot.
Tisztában vagyunk azzal, hogy ezek a gyógyszerek túlárazottak, de méltánytalan, hogy a gyermekeink jobb életminősége és egészsége pénz kérdése. Ahogy az is méltánytalan, hogy a csontritkulást nem megelőzzük, hanem majd valamilyen gyógyszerrel kezeljük. Közben a gyermekeink csontjai összetörnek, végül emiatt közelebb kerül az a rettegett járóképtelenség.
Az állam kötelessége, hogy szem előtt tartsa a gyermekek jogait az egészségre, a fejlődésre, a teljes és méltó életre és mindent elkövessen azok érvényesülése érdekében. Jelenleg nem érezzük úgy, hogy a beteg gyermekeink ezen jogai maradéktalanul teljesülnének.
Aggódó anyák és apák vagyunk, akiknek nem elég, hogy egy ilyen szörnyű diagnózistól összetörtünk, még azt is tétlenül végig kell néznünk, hogy a beteg gyermekeink kevésbé értékesek és kevesebb esélyt kapnak az életben maradásra más országok gyermekeihez képest, aminek egyetlen valódi magyarázata a pénz. Számunkra ez elfogadhatatlan és a legszomorúbb, hogy nincs kitől kérjünk tényleges segítséget, pedig most nem is egy génterápiát, mindössze egy kevesebb mellékhatással járó, pár plusz évnyi járóképes boldogságot adó szteroidot szeretnénk megkapni.
Nagy sikernek könyvelnénk el, ha az is felkerülhetne a jó hírek közé Magyarországon, hogy kellően törődünk a ritka beteg gyermekekkel. Vagy valóban nincs megoldás a Duchenne-re és minden, ami tőlünk nyugatabbra történik csak káprázat?
Ha már úgyis kevés gyerek születik hazánkban, akkor kellene csak igazán megbecsülni azokat a gyerekeket, akik, ha felnőnek értékes és hasznos tagjai lehetnek a társadalomnak. Szteroid és génterápia nélkül viszont csak az állam terhére lesznek ezek a fiúk és nagyon nagy költséggel kell őket ápolni, amíg meg nem halnak.
Tisztelettel arra kérjük a Magyar Államot, hogy mielőbb engedélyezzék az AGAMREE nevű készítményt, majd pedig az Európai Gyógyszerügynökség engedélye után a génterápiát is a hazai Duchenne beteg gyermekek számára.
Comments