Jelenleg nincs teljes gyógyulást jelentő terápia a DMD-re, de különböző gyógykezelések, mint például a szteroidok lassíthatják és a génterápiák megállíthatják, ha csak átmenetileg is a betegség progresszióját, és javíthatják az életminőséget. A génterápia sajnos még Európában engedélyeztetés alatt áll, így hosszú ideig nem számíthatunk állami támogatásra.
Az Európai Gyógyszerügynökség által 2023 decemberében viszont engedélyt kapott és már számos európai országban, többek között a szomszédos Ausztriában is a helyi biztosító általi támogatással elérhető egy Agamree elnevezésű szteroidot helyettesítő készítmény, ami az állam segítsége nélkül megfizethetetlen egy átlagos család számára.
Ez a vamorolon hatóanyagú gyógyszer sokkal jobb élettani hatásokkal bír a jelenleg hazánkban alkalmazott deflazacortnál. Deflazacort/prednisolon alkalmazása mellett a várható testmagasság jelentősen elmarad a normál tartománytól, míg a vamolorone alkalmazása mellett a kezelt fiúk növekedése nem lassul. Továbbá a vamoloron terápia várhatóan kevésbé okoz csontritkulást. Összességében az Agamree kedvezőbben hat a kezelt gyermekek csontegészségére, ez által elkerülhető a csonttörés, a csigolyák összeroppanása, bízunk benne, hogy így a járóképesség is tovább megmaradhat. Ez az eredmény a további terápiákban, akár génterápiákban való részvételhez mindenképp fontos szempont lesz.
A növekedésben lévő gyermekek számára már most nagyon fontos lenne az Agamree alkalmazása. Ezért is adtuk be szülőként sorra a gyógyszer iránti egyedi engedély kérelmeket a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő felé az év folyamán folyamatosan, hogy állami támogatással megadhassuk gyermekeink számára a jelenleg legkevesebb mellékhatással járó Agamreet. Jelenleg még mindig várjuk a választ a támogathatósággal kapcsolatban.
Bízakodóak vagyunk, mivel a svájci Santhera Pharmaceuticals gyógyszeripari vállalalat szeptember elején kizárólagos forgalmazási megállapodást kötött a Genesis Pharma céggel a vamorolon 20 közép-és kelet európai országában, közöttük Magyarországon is a kereskedelmi forgalomba hozatalra. Innentől kezdve már egyenes lehetne az út, hiszen egy engedélyezett, elérhető és jól működő, a neurológusok által is kifejezetten javasolt gyógyszerért kérünk állami segítséget. Reméljük, hogy a szavainkat mielőbb meg is hallják, mert a növekedésben lévő gyermekeink egyszer csak felnőnek, de nem mindegy, hogy milyen mértékű károsodással.
További információk: Agamree | Európai Gyógyszerügynökség (EMA) (europa.eu)
Kommentare